Генна терапия е позволила на няколко деца, родени с вродена глухота, да чуват, съобщават Асошиейтед прес и Ройтерс.
Малко проучване, публикувано в сряда, документира значително възстановяване на слуха при пет от шест деца, лекувани в Китай. Във вторник Детската болница във Филаделфия обяви подобни подобрения при 11-годишно момче, лекувано там. По-рано този месец китайски изследователи публикуваха проучване, което показва почти същото при други две деца.
Досега експерименталните терапии са насочени само към едно рядко заболяване. Учените обаче смятат, че подобни лечения някой ден могат да помогнат на много повече деца с други видове глухота, причинени от гени.
В световен мащаб 34 милиона деца страдат от глухота или загуба на слуха, а гените са причина за до 60 процента от случаите.
Вродената глухота е най-новото състояние, към което учените насочват генната терапия. Тя вече е одобрена за лечение на заболявания като сърповидно-клетъчна болест и тежка хемофилия.
Децата с вродена глухота често получават устройство, наречено кохлеарен имплант, което им помага да чуват звук.
"Никое лечение не може да направи обратима загубата на слуха. Ето защо винаги сме се опитвали да разработим терапия. Не бихме могли да бъдем по-щастливи и развълнувани от резултатите", казва Чжън-И Чен от бостънската болница Mass Eye and Ear, главен автор на изследването, публикувано в сряда в сп. "Лансет".
Екипът е заснел напредъка на пациентите във видеоклипове. Единият от тях показва как бебе, което преди това изобщо не е чувало, се оглежда в отговор на думите на лекаря шест седмици след лечението. На друг се вижда как 13 седмици след терапията малко момиченце повтаря баща, майка, баба, сестра и "обичам те".
Всички деца, участващи в експериментите, имат заболяване, което съставлява от 2 до 8 процента от вродената глухота. То се причинява от мутации в ген, отговорен за протеин на вътрешното ухо, наречен отоферлин, който помага на космените клетки да предават звука към мозъка.
Еднократната терапия доставя функционално копие на въпросния ген във вътрешното ухо по време на хирургична процедура. При повечето от децата е било лекувано едното ухо, въпреки че при едното от децата в изследването с двама пациенти са били лекувани и двете.
Проучването с шестте деца е проведено в университета "Фудан" в Шанхай.
Изследователите са наблюдавали децата в продължение на около шест месеца. Те не могат да кажат защо лечението не е подействало при едно от тях. Останалите пет деца обаче, които преди това са диагностицирани с пълна глухота, вече могат да чуват обикновен разговор и да говорят с другите. Според Чен сега те чуват на ниво около 60-70 процента от нормалното. Терапията не е предизвикала сериозни странични ефекти.
Предварителните резултати от други изследвания са също толкова положителни.
Нюйоркската компания Regeneron Pharmaceuticals обяви през октомври, че дете на възраст под 2 години в проучване, спонсорирано от нея съвместно с Decibel Therapeutics, е показало подобрения шест седмици след генната терапия.
Детската болница във Филаделфия съобщи, че техният пациент Айсам Дам чува звуци за първи път след лечението през октомври. Въпреки че те са приглушени, сякаш носи тапи за уши, той вече може да чува гласа на баща си и бръмченето на автомобилите по пътя, казва ръководителят на изследването д-р Джон Джермилър. По думите му в случая става въпрос за "драматично" подобрение.
"Слухът му се подобри от състояние на пълна глухота, без никакъв звук, до ниво на лека до умерена загуба на слуха, което може да определи като леко увреждане. Това е много вълнуващо за нас и за всички", казва Джермилър.
Д-р Лорънс Лъстиг от Колумбийския университет, който участва в проучването на Regeneron, казва, че въпреки че при децата в тези проучвания слухът не става перфектен, дори умереното му възстановяване е "поразително".
Специалистът добавя, че все пак остават много въпроси, като например колко дълго ще трае терапията и дали слухът на децата ще продължи да се подобрява.
Някои хора обаче смятат, че генната терапия за глухота е проблемна от етична гледна точка, тъй като няма консенсус относно необходимостта от прилагането й с тази цел.