Генна терапия дава надежда на глухи деца

Да произнесе "мамо" и "татко", да назове цветовете: днес Чжу Янян, който допреди няколко месеца е напълно глух, говори като тригодишно дете, съобщи АФП.
Чжу Янян е едно от петте деца, които чуват за пръв път в живота си благодарение на революционна генна терапия, приложена при клинични изпитания, водени от китайски и американски изследователи. Терапията дава нова надежда на деца, родени с рядка генетична мутация.
Майката на Янян - Чан Ии, каза, че се е разплакала от вълнение, когато осъзнала след тримесечно лечение, че детето й може да чуе как почуква на вратата. "Скрих се в един шкаф, повиках го и той отговори", каза тя за АФП в интервю от Шанхай.
Изследването, публикувано в сряда в престижното издание "Нейчър медисин", описва резултатите от първото приложение на генната терапевтична процедура на двете уши на пациентите. В сравнение с лечението само на слуха с едното ухо, процедурата подобрява възприемането на езика и способността да се открие източника на звука.
Това е значима повратна точка, каза за АФП Чжън-И Чън, изследовател в лаборатории "Итън-Пийбоди", ръководител на изследването. Екипите, които провеждат клиничните тестове, два от които са в Бостън, сега могат да придвижат процедурата за регулаторни разрешения за терапията. Ако резултатите се потвърждават без усложнения, смятам, че в период от три до пет години терапията може да бъде одобрена, каза той.
Около 26 милиона души по света страдат от генетична форма на глухота. Тази генна терапия се фокусира върху мутация, която засяга от два до осем на сто от тези пациенти. Техните организми не произвеждат протеина отоферлин, с който клетките във вътрешното ухо превръщат звуковите вибрации в химични сигнали, изпращани към мозъка. При терапията модифициран вирус се инжектира във вътрешното ухо, за да поправи мутацията.