Мускулната дистрофия се отнася до група генетични заболявания, характеризиращи се с прогресивна слабост и загуба на мускулна маса. Няма лечение и действията на медиците се фокусират върху управлението на симптомите с физиотерапия, помощни устройства, респираторна поддръжка, лекарства или ортопедична хирургия.
Въпреки че самата мускулна дистрофия обикновено не е директно фатална, прогресивната мускулна слабост и загубата на функционалност може да доведе до усложнения, засягащи различни органи и системи в тялото, потенциално водещи до преждевременна смърт.
Изследователи от университета „Бар-Илан“, работещи съвместно с д-р Амир Дори от медицинския център „Шеба“ в гр. Рамат Ган, са разработили нов подход, използващ извънклетъчни везикули от пациенти с мускулна дистрофия, най-често срещаното мускулно заболяване. Това са малки мембранно свързани частици, подобни на мехурчета, които се освобождават от клетките и играят решаваща роля в междуклетъчната комуникация и трансфера на биомолекули между клетките.
Везикулите, изолирани пряко от кръвните проби на пациента, се прехвърлят върху кръглите червеи от вида фин кенорабдит (Caenorhabditis elegans – лат.), което води при тях до развитието на мускулна атрофия, подобна на тази при човешкото заболяване. За разлика от традиционните генетични модели, които изискват промени в гените на организма, за да се симулират условията на заболяването, изследователският екип използва извънклетъчните везикули, за да предизвика симптомите на болестта при дългите един милиметър червеи.
„Идеята за използването на извънклетъчните мехурчета от пациенти с мускулна дистрофия и прехвърлянето им на червеите беше толкова луда идея, че се изненадахме от резултатите“, заявиха професорите Чая Броуди и Сиван Корнблит, в чиито лаборатории се провежда проучването.
Проучването се фокусира предимно върху мускулната дистрофия на Душен и Бекер, генетични заболявания, които поразяват скелетните и сърдечни мускули най-вече при мъжете.
„Тази платформа ни позволява да създаваме модели на заболяване, специфични за всеки пациент, позволявайки цялостно изследване на физиологичните и генетични основи на заболяването“, казаха изследователите, предлагайки надежда за разработване на целеви терапии и персонализирана медицина.
Констатациите бяха публикувани наскоро в Disease Models & Mechanisms, рецензирано списание.
(Тази информация се разпространява по споразумение между БТА и ТПС)